Az őssejt olyan speciális, még nem differenciált (funkcionálisan el nem köteleződött) sejt, amely két egyedülálló tulajdonsággal rendelkezik: képes az önmegújulásra (osztódással korlátlan számú ugyanolyan őssejtet hoz létre) és a differenciációra (képes a szervezet bármely specifikus funkciót ellátó sejtjévé, például vérsejtté, izomsejtté vagy idegsejtté átalakulni).

A klinikai gyakorlatban és a kutatásokban a fejlődési potenciál (potencia) szerint osztályozzuk őket: a totipotens őssejtekből még egy teljes szervezet is kialakulhat, míg a felnőtt szervezetben található multipotens őssejtek már csak egy bizonyos szervrendszer sejtjeit képesek pótolni (ilyen például a csontvelői hematopoetikus őssejt).

Klinikai és terápiás jelentősége

Őssejt-transzplantáció (Csontvelő-átültetés): A hematológiai daganatok, mint például az ALL leukémia vagy a daganatos blastsejtek elszaporodása esetén a betegeknél nagydózisú citosztatikus kezelést alkalmaznak, ami elpusztítja a beteg csontvelőt. Ezt követően egészséges hematopoetikus (vérképző) őssejteket juttatnak a keringésbe, amelyek fészket raknak a csontvelőben, és teljesen újraindítják az egészséges vörösvértest-, trombocyta- és fehérvérsejtképzést.

Köldökzsinórvér-őssejtek: A nőgyógyászat és szülészet területén a szülés pillanatában a köldökzsinórból és a méhlepényből értékes, fiatal és immunológiailag naiv (kevesebb transztranszplantációs szövődményt okozó) őssejtek nyerhetőek ki, amelyeket fagyasztva tárolva (krioprezerváció) később fel lehet használni gyermekgyógyászati vagy felnőttkori hematológiai terápiákra.

Regeneratív medicina: Folyik a kutatás az őssejtek alkalmazására olyan neurológiai betegségek kezelésében, mint az Alzheimer-kór, vagy az ortopédia területén a porcfelszínek és ízületek megújítására.316